Pharma Two B מכריזה על תוצאות חיוביות מהניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 3 עבור P2B001 לטיפול במחלת פרקינסון בשלבים התחלתיים

הניסוי עמד בהצלחה בכל היעדים הראשיים והמשניים העיקרים, והתוצאות מעידות על יעילות משופרת של P2B001 בהשוואה לכל אחד ממרכיבי התרופה בנפרד
היעילות של P2B001 משתווה לתכשיר המסחרי של ER pramipexole (במינון אופטימלי), תוך שיפור משמעותי בתופעות הלוואי כגון ישנוניות במשך היום, ופרופיל בטיחות משופר

תוצאות הניסוי תומכות בשימוש ב-P2B001 כטיפול קו ראשון באנשים עם פרקינסון בשלבים הראשונים של המחלה, וכל זאת במתן נוח של טבלייה אחת ביום בלבד וללא צורך בעלייה הדרגתית עד למינון המלא


החברה צפויה להגיש בקשה לשיווק התרופה ל FDA ((NDA במהלך שנת 2022

Pharma Two B, חברה בבעלות פרטית לפיתוח תרופות חדשניות שמבוססות על פורמולציות משופרות וקומבינציות של תרופות מאושרות להתוויות נוירולוגיות, הודיעה היום שהניסוי הקליני כפול הסמיות והמבוקר, שלב 3, שבדק P2B001 לטיפול בשלבים מוקדמים של מחלת הפרקינסון, עמד בהצלחה ביעדים הראשיים והמשניים העיקריים שלו.

P2B001 היא קומבינציה של pramipexole (בשחרור מושהה, מינון 0.6 מ"ג) ושל rasagiline (בשחרור מושהה, מינון 0.75 מ"ג) במינונים קבועים הנמוכים מאותם התכשירים המסחריים. בניסוי שלב 3, P2B001 הראה יעילות טובה יותר בהשוואה למרכיבי הקומבינציה בנפרד, כפי שנמדד על ידי שיפור במדד המיוחד לדירוג מחלת הפרקינסון (מדד ה- UPDRS, היעד הראשוני של הניסוי), לאחר 12 שבועות של טיפול בהשוואה לתחילת הטיפול. התוצאות מראות שיפור של 2.66 נקודות במדד ביחס למרכיב ה- pramipexole , ושיפור של 3.30 נקודות ביחס למרכיב ה- rasagiline.

בנוסף, הטיפול ב-P2B001 הראה שיפור זהה לזה של ER pramipexole המסחרי שניתן במינון גבוה יותר, (אופטימלי לכל חולה 1.5 מ״ג – 4.5 מ״ג ), אך עם זאת, P2B001 גרם לפחות ישנוניות באופן משמעותי ומובהק. התוצאות הראו הבדל של 2.66 נקודות במדד המקובל של ישנוניות (ESS – Epworth Sleepiness Scale ) שהינו היעד המשני העיקרי. מינון קבוע של P2B001 ומינונים עולים של ER pramipexole מסחרי הובילו שניהם לשיפור דומה במדד UPDRS לאחר 12 שבועות טיפול ( -7.98 ל P2B001 ו -8.35 למסחרי ).

דר' שלה אורן, מנכ"לית ,Pharma Two B אמרה, "אנו נרגשים מאוד מהתוצאות החיוביות של הניסוי הקליני בשלב 3 שנערך על ידי החברה. יש צורך רפואי ברור לטפל במחלת הפרקינסון בשלביה הראשונים בעזרת טיפול שישפר את התסמינים המוטוריים ואת רמת התפקוד היומיומית אך עם פחות תופעות לוואי. הנתונים מהניסוי הקליני תומכים בסברה שלנו ש-P2B001 יכול לספק תועלת קלינית דומה לזו של מינונים גבוהים יותר של תרופות קיימות להגברת רמת הדופאמין במוח, ובה בעת להפחית את תופעות הלוואי שלרוב משויכות למשפחת תרופות זו, כמו ישנוניות, נפילת לחץ דם בעמידה והזיות. תוצאות אלו חשובות לחולי פרקינסון בכל גיל, אבל חיוניות במיוחד עבור מבוגרים שלרוב אינם מצליחים לסבול את תופעות הלוואי של תרופות אלו ועבור צעירים הנמצאים במעגל העבודה ונוהגים ברכבם והישנוניות מהווה סיכון יום יומי עבורם. אנו רוצים להודות לכל משתתפי הניסוי ולמרכזים הרפואיים שהשתתפו בניסוי חשוב זה".

ג'פרי ברקוביץ, יו"ר ,Pharma Two B ציין, "אנו סבורים שתוצאות אלו משנות מהותית את החברה, ואנו נרגשים לקראת ההגשה הרגולטורית ל FDA וההשקה המסחרית של התרופה. חשוב לציין שתוצאות מובהקות אלו עולות בקנה אחד עם ניסוי שלב 2b שלנו עם P2B001 שעמד בכל היעדים הראשיים והמשניים גם כן1. על סמך נתוני שני הניסויים הללו אנו מכינים את הבקשה הרגולטורית עבור P2B001 ומתכננים להגיש בקשת שיווק ל- FDA במהלך 2022".

דר' וורן אולנאו, פרופסור אמריטוס לנוירולוגיה בבית הספר לרפואה במאונט סיני, ניו יורק, אמר, "טיפול בחולי פרקינסון התחלתיים הינו צורך משמעותי בשל תופעות לוואי הכרוכות בטיפולים הקיימים כיום. על סמך תוצאות ניסוי קליני זה, שתוכנן היטב ונערך בקפידה עם ביקורת של תרופה פעילה מסחרית, P2B001 עשוי להפוך לאופציה הטיפולית המובילה עבור מחלת פרקינסון, במיוחד כטיפול קו ראשון לחולים בכל הגילאים שנמצאים בשלבים המוקדמים של המחלה. התוצאות מראות יעילות משופרת ביחס למרכיבים הבודדים, כמו גם פרופיל בטיחות טוב יותר מאשר טיפול במינונים המקובלים של pramipexole המסחרי. אם P2B001 תאושר, התרופה תאפשר לחולים לקבל טיפול במינונים יעילים של תרופות, אבל עם פחות תופעות לוואי אשר אופייניות לקבוצת טיפול זו, כולל ישנוניות, לחץ דם אורתוסטטי והזיות. תופעות אלו פוגעות באיכות החיים של המטופלים. ל-P2B001 יתרון נוסף משום שהוא ניתן פעם ביום ואין צורך בעלייה הדרגתית של המינון".

דר' רוברט האוזר, פרופסור לנוירולוגיה ומנהל המרכז לפרקינסון ומחלות תנועה באוניברסיטת דרום פלורידה, ציין, "השכיחות של מחלת פרקינסון עולה עם הגיל, וזו המחלה הנוירולוגית שעולה בשיעור הגדול ביותר ברחבי העולם. עם העלייה בתוחלת החיים ומשך מחלה ממושך יותר, חולים נדרשים לעיתים קרובות לתחליפי דופאמין במשך שנים רבות. P2B001 עשוי לספק פתרון קל לשימוש, הוא מספק שליטה טובה בתסמינים, יש לו פרופיל בטיחות טוב והוא עשוי להפחית או לעכב התפתחות של סיבוכים מוטוריים שקשורים בשימוש בלבודופה. אם הוא יאושר, מוצר זה יהווה אופציה חדשה חשובה בתוכנית טיפול ארוכת טווח לחולים עם פרקינסון בשלבים מוקדמים".


תכנון הניסוי שלב 3

הניסוי הינו ניסוי רב מרכזי, אקראי, כפול סמיות עם בקרה פעילה (תכשיר המסחרי) שארך 12 שבועות ומטרתו לקבוע את היעילות, הבטיחות והסבילות של P2B001 ביחס למרכיביו וביחס ל- pramipexole ER המסחרי, באנשים עם מחלת פרקינסון בשלבים מוקדמים. הניסוי התנהל ב-70 מרכזים בארה"ב, אירופה וקנדה. סך הכל 544 מטופלים חולקו בצורה אקראית לאחת מ-4 זרועות טיפול:

· קפסולה אחת של P2B001, מוצר בשחרור מושהה שניתן פעם ביום (ומורכב מ-0.6 מ"ג pramipexole ו-0.75 מ"ג rasagiline );

· קפסולה אחת של 0.6 מ"ג pramipexole בשחרור מושהה פעם ביום

· קפסולה אחת של 0.75 מ"ג rasagiline בשחרור מושהה פעם ביום

· טבליות המשווקות כיום של pramipexole ER לצורך השוואת יעילות במינון מלא המותאם לכל מטופל (1.5 עד 4.5 מ"ג).

היעד המרכזי היה השינוי במדד UPDRS עבור P2B001 ביחס לכל אחד ממרכיביו בנפרד, לאחר 12 שבועות של טיפול. יעדים משניים כללו השוואה של P2B001 אל זרוע pramipexole ER המסחרי, ביחס לשינויים במדד ESS לישנוניות, וכן השוואה של P2B001 למרכיביו הנפרדים במרכיב המוטורי (חלק 3) ומרכיב הפעילות היומיומית (איכות החיים, חלק 2) של מדד UPDRS, ומדד איכות חיים נוסף בשם PDQ-39 . למידע נוסף, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03329508.



עיקרי התוצאות

יעד מרכזי - הושג

לאחר טיפול של 12 שבועות מדד ה- UPDRS השתפר בממוצע ב-2.66 נקודות ביחס ל-0.6 מ"ג של מרכיב ה-pramipexole ( p=0.0018 ) וב-3.3 נקודות ביחס ל-0.75 מ"ג של מרכיב ה- rasagiline ( p=0.0001)



יעד משני עיקרי - הושג

לאחר טיפול של 12 שבועות, מדד ESS לישנוניות הראה הבדל של -2.66 נקודות (p<0.0001 ) ביחס ל pramipexol ER המסחרי



השוואת יעילות של P2b001 לתכשיר מסחרי קיים pramipexole ER

לאחר טיפול של 12 שבועות השיפור הממוצע במדד UPDRS היה דומה עבור P2B001 (7.98 נקודות) ועבור pramipexole ER המסחרי (8.35 נקודות)



פרופיל טוב של תופעות לוואי עבור P2B001

התרופה התקבלה היטב על ידי החולים, ומעל 98% מתופעות הלוואי היו מתונות. שיעור הפסקת הטיפול היה דומה בכל קבוצות הטיפול (7.1-9.1 אחוז).


מסמך זה מהווה תרגום נוחות בלבד להודעה באנגלית המחייבת מבחינת החברה.



אודות Pharma Two B

Pharma Two B הינה חברה לפיתוח תרופות המתמחה בפיתוח מוצרים חדשניים בעלי ערך מוסף קליני ומסחרי, שמבוססות על פורמולציות משופרות ושילובים של תרופות שאושרו כבר להתוויות נוירולוגיות. מטרת החברה לשפר היעילות, בטיחות ופרופיל השחרור ולאפשר טיפול נאות למצבים רפואיים שאינם מטופלים באופן מספק כיום, במסלול הרגולטורי 505(b)(2) . המוצר המוביל של החברה P2B001 נחקר לטיפול בחולי פרקינסון בשלבים התחלתיים. הצוות הניהולי של Pharma Two B מנוסה ביותר ובנוסף נעזר חיצונית במדענים בעלי שם ומובילי דעה מרכזיים וכמו כן החברה נתמכת על ידי קבוצת משקיעים מסורים שאפשרו את הביצוע של התוכנית הקלינית כפי שנידרש.

החברה ממוקמת ברחובות והוקמה בשנת 2007. נכון להיום גייסה החברה עשרות מיליוני דולרים, הגיוס האחרון בהובלת IBF ומריוס נכט. המשקיעים בחברה כוללים את חברת הביטוח ג׳נראלי, JK&B, IBF, מריוס נכט, JVC, Jinjxin, Myung In Pharm ומספר משקיעים פרטיים, ביניהם היזם ויו״ר החברה לשעבר דר׳ אהוד מרום. פרטים נוספים באתר החברה www.pharma2b.com.