לאור ממצאי יעילות יוצאי דופן מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר

shutterstock FDA

לראשונה מזה 20 שנה, נמצא טיפול שהוכיח הפחתה בתמותה ובמניעת הידרדרות של חולים עם פגיעה כלייתית לטיפולי דיאליזה. התרופה "פורסיגה" שנועדה בכלל לטיפול בסוכרת מסוג 2 נמצאה יעילה גם עבור חולים עם אי ספיקת לב וכעת – הוכחה כמפחיתה ב- 44% את ההתדרדרות או התמותה של חולים עם פגיעה כלייתית

בשורה לחולים עם מחלת כליה כרונית: התרופה "פורסיגה" (טיפול מסוג מעכבSGLT2 ) שמוכרת כטיפול שמיועד בדרך-כלל לחולי סוכרת סוג 2 אושרה בימים האחרונים לשימוש על-ידי מנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA) לאחר שזו שנמצא שהטיפול הצליח להפחית תמותה של חולים עם אי ספיקת כליות כרונית – עם וללא סוכרת.

חולי סוכרת נמצאים בסיכון לסבול גם מאי ספיקת כליות כרונית ועל-פי נתוני מדדי האיכות של קופות החולים בישראל, אצל 1 מכל 3 סוכרתיים מאובחנת פגיעה כלייתית. התדרדרות בתפקוד הכלייתי נגרמת כתוצאה מסוכרת שאינה מאוזנת, אך עלולה להיגרם גם מסיבות אחרות כמו לחץ דם גבוה, זיהומים, חסימות בדרכי השתן, שימוש מרובה במשככי כאבים וכדומה. אי ספיקת כליות מעלה את הסיכון לתמותה מכל סיבה באופן משמעותי. על פי הערכה בישראל ישנם כ- 600 אלף בני אדם סובלים ממחלת כליות כרונית וההוצאה על טיפול באוכלוסייה זו במערכת הבריאות נאמדת בכ- 2.5 מיליארד ש״ח בשנה.

לראשונה – הפחתת בתמותה של חולים עם פגיעה כלייתית

במחקר שהביא לאישור התרופה, נבחן השימוש בטפול בתרופה "פורסיגה" על קבוצת חולים עם מחלת כליות כרונית עם וללא מחלת סוכרת. המחקר כלל 4,304 חולים מ- 21 מדינות אשר חולקו באופן אקראי: חלקם קיבלו את הטיפול בתרופה "פורסיגה" (10 מ"ג) וחלקם קיבלו תרופת דמה (פלסבו). החוקרים עקבו אחרי החולים בממוצע 2.4 שנים. כמו כן 68% מהחולים שהשתתפו במחקר סבלו גם מסוכרת מסוג 2.

מטרות המחקר הייתה לבדוק האם התרופה "פורסיגה" הצליחה למנוע החמרה במצב התפקוד הכלייתי (באמצעות בדיקת רמות ה- eGFR), להפחית את האשפוזים של החולים על רקע אי ספיקת לב, להפחית את התמותה מאי ספיקת כליות, ממחלות לב וכלי דם ותמותה.

לאור התוצאות יוצאות הדופן, הוחלט להפסיק את המחקר מוקדם מהמתוכנן כדי לזרז את האישור לשימוש בתרופה. על פי הממצאים "פורסיגה" הצליחה להפחית ב-31% את הסיכוי לתמותה מכל סיבה שהיא ובכך למעשה היא הופכת לתרופה הראשונה מקבוצת הטיפול הזו שהצליחה להוכיח זאת. בנוסף, "פורסיגה" הצליחה להוכיח ירידה מובהקת של 29% בתמותה ממחלות לב וכלי דם ובאשפוזים על רקע אי ספיקת לב, כמו-כן נמצאה הפחתה מובהקת של 44% בסיכון להחמרת תפקוד הכליות או מוות מאי ספיקת כליות.

התרופה "פורסיגה" כבר ההצליחה להפתיע בשנה שעברה לאחר שזו נמצאה יעילה בהפחתת הסיכון לאשפוזים ותמותה על רקע אי ספיקת לב אצל חולים עם וללא סוכרת, והיא אף נכללה בסל הבריאות האחרון עבור חולים אלו.

אי ספיקת כליות
אי ספיקת כליות מתרחשת אצל 1 מכל 10 אנשים ברחבי העולם ועל פי הערכה כ-700 מיליון בני אדם סובלים מאי ספיקת כליות כרונית – חלקם נזקקים לטיפולי דיאליזה ואף להשתלת כליות. שיעור החולים צפוי לעלות בשנים הקרובות כתוצאה מעלייה בהופעת מחלות כמו סוכרת ויתר לחץ דם שמגבירים את הסיכון לפגיעה כלייתית. בקרב 25% מחולי הסוכרת, כבר בשלב האבחון הראשוני מתגלה פגיעה בכליות, ומחלת הסוכרת אחראית על מעל ל- 40% ממקרי אי ספיקת כליות בעולם.

קיים קשר בין אי ספיקת כליות ומוות ממחלות לב וכלי דם (מחלות קרדיו-וסקולריות), והחמרה בתפקוד הכלייתי הוכח כמשפיע על המצב הקרדיווסקולרי של החולה. גם בעיות לב כמו אי ספיקת לב גורמות להחמרה של התפקוד הכלייתי. לכן הקהילה הרפואית מנסה למנוע התדרדרות בשני תחומים אלו אצל אוכלוסיות בסיכון, ולטפל בהם בשלב מוקדם על מנת למנוע החמרה עתידית.

הודעת ה- FDA:
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-chronic-kidney-disease