ביוסייט הציגה נתונים חדשים מניסוי קליני שלב 2b עם אספציטרבין (BST-236)

כטיפול קו ראשון בלוקמיה חריפה, בכנס השנתי של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH)
התוצאות מעידות על פרופיל יעילות ובטיחות חיוביים כטיפול קו ראשון בחולי לוקמיה מילואידית חריפה (AML) שאינם מתאימים ("unfit") לטיפול הכימותרפי הקיים, כולל נסיגה מלאה של המחלה, משך התגובה והישרדות כוללת.

איירפורט סיטי, 7 בדצמבר, 2020 – ביוסייט בע"מ (Biosight), חברה ישראלית המפתחת טיפולים חדשניים למחלות המטו-אונקולוגיות (סרטן הדם), הודיעה היום על הצגת נתוני ביניים חדשים מניסוי קליני, שלב 2b של החברה הבוחן את אספציטרבין (BST-236) כטיפול קו ראשון בלוקמיה מיאלודית חריפה במטופלים שאינם מתאימים לקבלת כימותרפיה סטנדרטית.
הנתונים הוצגו בכנס השנתי ה-62 של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH).
"נתונים מרשימים אלה מספקים תמיכה נוספת בפוטנציאל של אספציטרבין לחולל מהפך בטיפול בחולי AML," אמרה ד"ר ג'סיקה ק. אלטמן, פרופסור לרפואה בחטיבת ההמטולוגיה והאונקולוגיה בבית הספר לרפואה ע"ש פינברג באוניברסיטת נורת'ווסטרן והחוקרת הראשית במחקר, "התוצאות החדשות, התומכות בתוצאות הקודמות, הנן ראויות לציון במיוחד לנוכח אוכלוסיית החולים הקשה המטופלת בניסוי זה. מדובר בשיעור יוצא דופן של נסיגה מלאה באוכלוסייה זאת וחשוב מכך, כל המטופלים שהגיבו לטיפול השיגו נסיגה מלאה של המחלה. בנוסף, למרות שמדובר בשלב מוקדם של המעקב אחרי חולים אלו, אנו רואים משך תגובה ארוך המלווה במשך הישרדות חציוני של מעל 24 חודשים עד כה. תוצאות אלו מרשימות במיוחד משום שהושגו במשטר טיפולי של תרופה יחידה עם משך טיפול מוגבל של עד ארבעה סבבי טיפול".

ד"ר רות בן יקר, מנכ"לית ביוסייט, מסרה, "אנו נרגשים מאוד מהנתונים הנוספים התומכים בפוטנציאל של אספציטרבין כתרופה חדשנית ל-AML העונה על צורך רפואי משמעותי, במיוחד בחולים מבוגרים אשר אינם יכולים לשאת את הטיפולים הקיימים עקב הרעילות הקשה המתלווה אליהם. אנו מצפים להמשיך ולהתקדם עם הניסוי ולהשלים את גיוס המטופלים בתחילת השנה הבאה. במקביל, אנו מרחיבים את הפיתוח הקליני של אספציטרבין במחקרי שלב 2 נוספים, לרבות כטיפול קו שני בתסמונת מיאלודיספלסטית (MDS) וב- AML, בחולים חוזרים או שאינם מגיבים לטיפול קו ראשון".

בנוסף להצגה בכנס ה- ASH, נבחרו התוצאות להצגה נוספת בדיון וירטואלי שבו ישתתפו מובילי דעה מהתחום ביום חמישי, 10 בדצמבר, 2020, 7 בבוקר, שעון החוף המערבי. מושב שאלות ותשובות מהקהל יתקיים לאחר דיון הפאנל של מובילי הדעה.

אודות אספציטרבין (BST-236 Aspacytarabine)
BST-236 (אספציטרבין) הוא תרופה אנטי-מטבולית חדשנית. BST-236 מורכב מהתרופה הכימותרפית ציטרבין הקשורה לחומצה האמינית אספרגין, ופועל כ-pro-drug של ציטרבין. ציטרבין מהווה כבסיס של טיפולי AML כבר יותר מ-40 שנה הודות לאפקטיביות הגבוהה שלה. ואולם, היא גורמת לרעילות חמורה למח העצם, מערכת העיכול והמערכת הנוירולוגית, ובשל כך השימוש בה מוגבל, במיוחד במטופלים מבוגרים ובעלי מחלות רקע. הודות לקינטיקה והמטבוליזם הייחודיים שלו, BST-236 נועד לאפשר טיפול במינון גבוה עם חשיפה מערכתית נמוכה יותר לציטרבין חופשי תוך הגנה יחסית של הרקמות הבריאות. לפיכך, BST-236 עשוי לשמש כטיפול עדיף ל-AML וממאירויות ומחלות המטולוגיות אחרות, לרבות בחולים מבוגרים שאינם מתאימים (unfit) לטיפול כימותרפי אינטנסיבי.
ה-FDA העניק ל-BST-236 מעמד של מסלול מואץ ושל תרופת יתום המעניק לביוסייט שבע שנות בלעדיות בשוק בארה"ב עם קבלת אישור השיווק ל-BST-236 לטיפול ב-AML.
מחקר קליני שלב 2b נמצא בעיצומו בארה"ב ובישראל במטרה לאשש את התוצאות המבטיחות שהושגו בניסוי שלב 1/2a ב-BST-236 כטיפול קו ראשון ב-AML. לאחרונה הודיעה ביוסייט על שיתוף פעולה עם קבוצת מחקר אירופית מובילה, GFM, בניסוי שלב 2 שיבחן את האפקטיביות והבטיחות של BST-236 בתסמונת מיאלודיספלסטית (MDS) וב- AML, בחולים חוזרים או שאינם מגיבים לטיפול קו ראשון.
למידע נוסף על ניסויי החברה, בקרו ב-www.clinicaltrials.gov.

אודות ביוסייט בע"מ
ביוסייט היא חברת ביוטכנולוגיה המפתחת טיפולים חדשניים לגידולים ממאירים והפרעות המטולוגיות, הנמצאת בשלבים קליניים מתקדמים ומנוהלת על ידי ד"ר רות בן יקר. המוצר המוביל של ביוסייט, BST-236 (אספציטראבין), הוא תרופה אנטי-מטבולית חדשנית שנועדה לאפשר כימותרפיה במינון גבוה עם רעילות סיסטמית מופחתת. BST-236 נחקר כעת כטיפול "קו ראשון" בניסוי שלב 2b בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) לאחר שהשלים מחקר שלב 1/2a תוך הדגמת בטיחות ואפקטיביות מבטיחה באוכלוסייה מאתגרת של חולי AML מבוגרים ובעלי מחלות רקע שאינם מתאימים לכימותרפיה, המהווה את הטיפול הסטנדרטי כיום. למידע נוסף, בקרו ב-
www.biosight-pharma.com.

יודגש כי מסמך זה מהווה תרגום נוחות מקוצר בלבד להודעה באנגלית המלאה המחייבת מבחינת החברה, ההודעה באנגלית כוללת גם פרטים עיקריים ונתונים אשר הוצגו על-ידי ד"ר אלטמן במסגרת הכנס השנתי של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH)