תוצאות חיוביות לפלוריסטם בניסוי הקליני שלב II לטיפול במחלת הצליעה לסירוגין (IC)

פלוריסטם

התוצאות מאששות את תכנון הניסוי שלב III לטיפול בטרשת עורקים חמורה בגפיים (CLI), המגייס מטופלים בימים אלו בארה"ב ואירופה

חברת פלוריסטם (PSTI), מובילה עולמית בפיתוח מוצרי ריפוי תאי המופקים משיליה אנושית, מדווחת היום (ג') על תוצאות חיוביות מהניסוי הקליני הבינלאומי שלב II שבחן את השימוש בתאי PLX-PAD לטיפול במחלת הצליעה לסירוגין (IC), שנגרמת כתוצאה מטרשת עורקים בגפיים.

מתוצאות הניסוי עולה כי הטיפול בתאי PLX-PAD הפחית את הסיכון להליך רה-וסקולריזציה (צנתור או ניתוח מעקפים) ושיפר את מידת הניידות של המטופלים. תוצאות הניסוי אף מאמתות את תכנון ופרוטוקול הניסוי הפיבוטלי (מכריע) שלב III לטיפול בטרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (CLI), שלב חמור יותר של מחלת עורקים היקפית (PAD) ומאשרות את הגישה הביו-תרפויטית הטיפולית הייחודית של פלוריסטם.
הניסוי הגדול ביותר שערכה החברה עד כה

בניסוי זה נבחנו מידת הבטיחות, היעילות והמינון האופטימלי עבור תאי PLX-PAD בטיפול בחולים בטרשת עורקים שאובחנו כחולי IC מסוג Rutherford קטגוריה 2-3. ניסוי זה הינו הגדול ביותר שערכה עד כה החברה ובו השתתפו 172 חולים אשר גויסו ב-28 מרכזים רפואיים בארה"ב, גרמניה, דרום קוריאה וישראל.
במסגרת הניסוי חולקו החולים באקראי לארבע קבוצות טיפול: שתי מנות של 300 מיליון תאי PLX-PAD (קבוצת היעילות העיקרית); שתי מנות של 150 מיליון תאים; שתי מנות של פלסבו; או מנה אחת של 300 מיליון תאים ולאחריה מנת פלסבו. בכל אחת מזרועות הניסוי, הוזרקו שתי המנות לשריר וניתנו במרווח של 3 חודשים בין הטיפול הראשון לשני.

יעדי היעילות הראשי והמשני שנבחנו בניסוי היו השינוי במרחק ההליכה המקסימלי של החולה מקו הבסיס, 52 שבועות לאחר הטיפול הראשון בהשוואה לפלסבו. היעד העיקרי המשני היה גם הוא שינוי במרחק ההליכה ביחס לפלסבו, אך זאת בקרב חולים שטופלו בשתי מנות תאים שמקורן בשליות שונות, גישה טיפולית ייחודית המוגנת בפטנט. יעדים נוספים כללו את שיעור הצורך בפרוצדורה ניתוחית (רה-וסקולריזציה) ומדדים קליניים והמודינמיים נוספים.

תוצאות הניסוי המרכזיות: שיפור מובהק סטטיסטית
חולים שטופלו בשתי מנות של 300 מיליון תאי PLX-PAD הראו שיפור מובהק סטטיסטית (p=0.0008) במרחק ההליכה המקסימלי בהשוואה לקו הבסיס לאחר 52 שבועות.
יעד היעילות העיקרי הראשי, שיפור במרחק ההליכה בהשוואה לפלסבו, הראה את התוצאות הטובות ביותר עם שיפור מובהק סטטיסטית (אפקט ההשפעה=51.1%, p=0.015) בקרב חולים בארה"ב (n=73) שטופלו בשתי מנות של 300 מיליון תאים.

יעד היעילות המשני העיקרי, שיפור במרחק ההליכה לאחר טיפול בשתי מנות של 300 מיליון תאים אשר מקורם משליות שונות, הושג במובהקות סטטיסטית (אפקט ההשפעה= 42.0%, p=0.043) לאחר 52 שבועות בהשוואה לפלסבו. חולים אלו הראו שיפור משמעותי סטטיסטית (אפקט ההשפעה= 83%, p=0.0007) גם במרחק ההליכה לאחר 52 שבועות בהשוואה לקו הבסיס.

שיעור הסיכון בהליך רה-וסקולריזציה ירד ב-49% (יחס הסיכון=0.51) לאחר הזרקת שתי מנות של 300 מיליון תאים בשבוע 65. חולים שטופלו בשתי מנות שמקורן בשליות שונות היו ללא אירועי רה-וסקולריזציה כלל 65 שבועות לאחר תחילת הטיפול.

הזרקה תוך שרירית (IM) של תאי PLX-PAD נמצאה בטוחה לשימוש ומתקבלת היטב בקרב המטופלים.
רוח גבית למתווה הניסוי הפיבוטלי שלב III בטרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (CLI)
אישור המינון: 300 מיליון תאי PLX-PAD הראו עדיפות לטיפול במחלות עורקים היקפיות.

שתי הזרקות של 300 מיליון תאים הראו עדיפות סטטיסטית משמעותית במרחק ההליכה המקסימלי לאחר 52 שבועות בהשוואה להזרקה יחידה של מינון זה (p=0.0331), דבר המצביע על כך שבמצבים רפואיים כרוניים כגון PAD, טיפול שני עשוי לשפר באופן משמעותי את התוצאה הקלינית.

הגישה הביו-תרפויטית מוגנת הפטנט של פלוריסטם לשימוש בתאים שמקורם בשליות שונות עבור טיפולים שונים, כפי שהיא מיושמת בניסוי הפיבוטלי שלב III של CLI, הוכחה כמייצרת אפקט טיפולי מיטבי.
"אנו מרוצים מאוד מתוצאות הניסוי שנותנות תקווה למיליוני חולים ברחבי העולם הסובלים ממחלות עורקים היקפיות", אמר יו"ר פלוריסטם ומנכ"ל משותף, זמי אברמן. "תוצאות אלו מראות שתאי PLX-PAD עשויים להיות יעילים בטיפול ב- PAD ויכולים להפחית באופן משמעותי את הצורך בהליכים ניתוחיים בחולים אלו. יתרה מזאת, תוצאות אלו מספקות תוקף חשוב לניסוי שלב III המתמשך שלנו ב- CLI במונחים של בחירת מינון, מתן טיפול בשתי הזרקות והעליונות של הגישה הביו-תרפויטית שלנו בשימוש במנות שהופקו משליות שונות כאשר נדרש יותר מטיפול אחד".

"אפקט טיפולי קליני משמעותי"
"אנו מעודדים ביותר מתוצאות הניסוי. האפשרות לטיפול במחלות עורקיות היקפיות כמו IC ו-CLI באמצעות הזרקה של תאי PLX-PAD לשריר היא מבטיחה ומהווה תוצאה חשובה, המדגימה את היכולת ליישם את הטכנולוגיה המתקדמת של הרפואה המתחדשת במחלות לב וכלי דם. אנו מצפים לתוצאות הניסוי הפיבוטלי ב- CLI, אשר עשויות להוכיח את היתכנות השימוש בתאים של פלוריסטם לשם שיפור התוצאות הקליניות בקרב המטופלים, ולהוביל לחיסכון כלכלי למערכות הבריאות ברחבי העולם", אמר ד"ר מאנש פאטל, ראש החוג לקרדיולוגיה באוניברסיטת Duke והחוקר המוביל בניסוי בארה"ב.

"תוצאות מבטיחות אלו מדגימות אפקט טיפול קליני משמעותי. מציאת פתרון רפואי לא כירורגי למחלות עורקים היקפיות, במיוחד בקרב חולים שאינם מתאימים להליכי רה-וסקולריזציה, היא אחד האתגרים הרפואיים הגדולים ביותר בשנים האחרונות. תוצאות ניסוי זה מעודדות מאוד ומצביעות על כך שהתאים של פלוריסטם עשויים לתת מענה הן לחולי PAD והן לרופאים המבקשים פתרונות רפואיים יעילים", אמר פרופ' נורברט וייס, מנהל המרכז למחלות כלי דם באוניברסיטה הטכנית של דרזדן, גרמניה, והחוקר המוביל בניסוי שלב II בIC- באירופה.

אודות מחלת עורקים היקפית (PAD):
מחלת עורקים היקפית (PAD) נגרמת על ידי מרבצי שומן בעורקי הגפה המפריעים לזרימת הדם. גורמי הסיכון כוללים עישון, סוכרת, עודף משקל, בעיות לב וכלי דם ויתר לחץ דם. שלב מוקדם יותר של PAD הוא צליעה לסירוגין (IC), מחלה המאופיינת בתסמינים של כאב ברגליים וחולשה עקב פעילות גופנית, והקלה בעת מנוחה. IC עלול להחמיר לכדי טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (CLI) כאשר החולים סובלים מכאב חמור במנוחה, פצעים בעור, נמק רקמות ואיכות חיים ירודה עם סיכון גבוה לקטיעת רגל ולמוות. PAD משפיעה על 4-12% מהאנשים בגילאי 55-70 ועל 15-20% מעל גיל 70. התדירות של מחלת עורקים חמורה בגפיים תחתונות קשורה לגיל, ועולה באופן חד לאחר גיל 50. מחלת עורקים היקפית (PAD) פוגעת בכ-20 מיליון אזרחים בארה"ב, 28 מיליון אירופאים ו-42 עד 60 מיליון אזרחים סינים.

ניסוי פיבוטלי שלב III של פלוריסטם ב-CLI אושר על ידי המנהל האמריקני לתרופות ומזון (FDA) וסוכנות הרפואה האירופאית (EMA), והחולים (n = 246) מגוייסים לניסוי בארה"ב ובאירופה.

אודות פלוריסטם:
פלוריסטם הינה חברה ישראלית מובילה בפיתוח מוצרי ריפוי המבוססים על תאים המופקים משליות. החברה, הממוקמת בחיפה ומעסיקה 180 עובדים, מצויה בשלבים קליניים מתקדמים ברחבי העולם. החברה מחזיקה באחד ממתקני ייצור התאים הגדולים והמתקדמים בעולם, עם פוטנציאל ייצור של כ-150 אלף מנות תאים בשנה.