תראפיקס ביוסיינסס מכריזה על עיקרי התוצאות (Top line results) מניסוי שלב IIa לטיפול בתסמונת טורט באוניברסיטת ייל

תראפיקס

תראפיקס ביוסיינסס, חברה ציבורית הנסחרת בתל אביב ובנסדא"ק (TRPX) המתמחה בגילוי, פיתוח ומסחור של תרופות מבוססות קנבינואידים על בסיס הפלטפורמה הקניינית שלה THX-110, מפרסמת היום את עיקרי התוצאות (Top line results) מניסוי שלב IIa באוניברסיטת ייל, המראות כי THX-110 [שילוב של דרונבינול (∆-9-tetrahydracannabinol) ו- PEA Palmitoylethanolamide))] שיפרה באופן משמעותי סימפטומים לאורך זמן בקרב נבדקים הסובלים מתסמונת טורט.

לדברי ד”ר עדי צולוף-שני, סמנכ"לית טכנולוגיות של החברה: "ההצלחה בהשלמת הניסוי מהווה אבן דרך בתוכנית הפיתוח הקליני של התרופה THX-110 לטיפול בתסמונת טורט, שהטיפולים הקיימים לה כיום לרב אינם יעילים דיים או אף מסוכנים. יתרה מכך, תוצאות אלו מעניינות במיוחד מבחינה פרמקולוגית, משום ששילוב זה, ככל הנראה, פועל במנגנון שונה מהתרופות הקיימות, ויכול להציע אלטרנטיבה לטיפול בחולים אלה.

 מדד היעילות העיקרי של הניסוי בשלב זה תוכנן על מנת לבדוק את הבטיחות, סבילות והיתכנות של התרופה שבפיתוחינו, באוכלוסיית חולים מאתגרת זו, ולכן אנו שמחים מתוצאות היעילות החיוביות, המעידות כי השילוב בין דרונבינול ו- PEA (THX-110) יכול לספק טיפול קליני משמעותי לחולי טורט. על סמך התוצאות החיוביות של הניסוי, אנו מתכוונים להמשיך למחקר רב-משתתפים כפול-סמיות, עם קבוצת ביקורת המטופלת בפלסיבו, במתן אוראלי יומי של THX-110 למבוגרים חולי טורט".

במהלך הניסוי הפתוח (גלוי) חד-זרועי זה, קיבלו המשתתפים מנה יומית אחת של THX-110 במתן אוראלי במשך 12 שבועות. 16 נבדקים השתתפו בניסוי שמטרתו העיקרית הייתה הערכת יעילותה על מבוגרים הסובלים מתסמונת טורט, כפי שהיא נמדדת בסולם YGTSS-TTS.
המחקר מומן על ידי תראפיקס והובל על ידי ד"ר מייקל בלוך, פרופסור-עמית במרכז לחקר הילד באוניברסיטת ייל, ועל ידי פרופ' ג'יימס ל.לקמן פסיכיאטר ילדים בכיר באוניברסיטת ייל.

תוצאות המחקר הראו כי ב16 חולי טורט, שאינם מגיבים לתרופות אחרות, הייתה ירידה בטיקים [מבחן T מזווג: השינוי הממוצע (ממוצע±סטית תקן) בסולם YGTSS-TTS היה 7.9+/-8.4, t= 3.7, df=15, p=0.002] בין ערכי תחילת הניסוי (YGTSS-TTS: 38.4 +/- (8.3 לבין תום 12 שבועות הניסוי (YGTSS-TTS: 30.5 +/-10.9).

הנתונים הראו הפחתה ממוצעת של 21% בטיקים בקבוצה הנבדקת כולה ושישה נבדקים הראו הפחתה משמעותית הגדולה מ25%, על פי מדד YGTSS-TTS. לא נצפה כל שיפור בתחלואות נלוות.
THX-110 הראה סבילות טובה על ידי המשתתפים בניסוי, עם שני חולים בלבד אשר הפסיקו את השתתפותם בניסוי מוקדם מהצפוי (אחד כתוצאה מעירפול ואחד מחוסר יעילות). 12 מתוך 16 החולים בחרו להמשיך לשלב ההמשך של הניסוי שאורכו 24 שבועות והוא לקראת סיום.

על פי דברי ד"ר מייקל בלוך, החוקר-יזם של הניסוי: "בניסוי השתתפו 16 מבוגרים הסובלים מתסמונת טורט חמורה שאינם מגיבים לטיפולים קיימים (לדוגמא תרופות אנטיפסיכוטיות, טיפול התנהגותי, ותרופות מסוג alpha-2 agonists) ולטיפולים ניסיוניים אחרים (לדוגמאtopiramate, VMAT-inhibitors , גירוי מוחי עמוק, repetitive transcranial magnetic stimulation).

חלק מהחולים חוו שיפור בתסמיני הטיקים במהלך הניסוי. השיפור הכללי בטיקים, במדגם זה של מבוגרים הסובלים מתסמונת טורט חמורה הוא מעודד מאוד. ישנו צורך בניסוי כפול-סמיות על מנת להמשיך ולהוכיח את יעילותה של THX-110 בחולי טורט".
"אנו מאמינים כי היעילות שהודגמה במחקר זה, ממחישה את התפקיד הפוטנציאלי של קנאבינואידים בהפרעות במערכת העצבים המרכזית והפרעות תנועה, ומצביעה על הפוטנציאל של התרופה הקניינית שבבעלותנו" מצהיר ד"ר אשר שמואלביץ, יושב הראש והמנכ"ל הזמני של תראפיקס ביוסיינסס.
התוצאות המלאות של המחקר יוצגו בכינוס השנתי של "החברה האירופאית לחקר תסמונת טורט" בקופנהגן, דנמרק.

אודות תראפיקס ביוסיינסס
תראפיקס ביוסיינסס הינה חברת תרופות מתמחה המתמקדת בפיתוח תרופות המבוססות על מולקולות קנאבינואידיות. החברה עוסקת בפיתוח מספר תרופות: THX-110 לטיפול בתסמונת טורט, כאב כרוני ודום נשימה בשינה על בסיס טכנולוגיית האנטוראג', THX-150 לטיפול במחלות מדבקות, ו- THX-130 לטיפול בירידה בתפקוד קוגניטיבי על בסיס טכנולוגיית המינון הזעיר. החברה מובלת על ידי צוות בכיר ומנוסה של מדענים ומנהלים ומתמקדת ביצירת וקידום טכנולוגיות ונכסים מבוססים על תרופות קנבינואידיות.