אקסלנז מודיעה על תוצאות חיוביות בניסויים קליניים באבחון יתר לחץ דם בווריד הכבדי בחולי NASH

אקסלנז

החברה מעריכה כי מספר החולים הפוטנציאלי אליו פונה היישום בארה"ב בלבד הינו כיום כ-4 מיליוני אנשים וגדל מידי שנה

חברת אקסלנז ביוסיינס (אקסנ), המפתחת ומשווקת מכשור רפואי ייחודי לאבחון וניהול מחלות בדרכי העיכול והכבד, הודיעה היום כי פלטפורמת ה-BreathID שלה, שהינה כבר מסחרית ומשמשת כטיפול סטנדרטי לאבחון חיידק הליקובקטור פיילורי (H. pylori), הראתה תוצאות ניסויים קליניים חיוביות. במסגרת הניסויים שבוצעו, בדיקת הנשיפה של החברה הצליחה לאבחן בצורה מוצלחת יתר לחץ דם בווריד הכבדי הפורטליCSPH (Clinically Significant Portal Hypertension) בחולי NASH (Non-alcoholic Steatohepatitis) שנמצאים בשלבים מתקדמים של המחלה.

CSPH הינו סיבוך חמור של מחלת כבד כרונית ושחמת הכבד המאופיין על ידי לחץ גבוה בוורידים המספקים דם ממערכת העיכול לכבד וקשור בעלייה בסיבוכים חמורים בכבד, תחלואה ותמותה. זיהוי CSPH יכול לשמש ככלי עזר בניהול חולים במחלות כבד כרוניות.
המדד המקובל היום למדוד את לחץ הדם בווריד הכבדי הפורטלי הוא ה-HVPG (Hepatic Venous Pressure Gradient ). מדובר בבדיקה פולשנית (בדומה לצנתור), יקרה, מצריכה הרדמה מקומית, מחייבת שימוש בחומרי ניגוד, דורשת מומחיות רפואית וחושפת את החולה לקרינה.

במסגרת הניסויים הקליניים שבוצעו הושוותה בדיקת הנשיפה מבוססת מטאצטין (MBT) של החברה לתוצאות בדיקת ה-HVPG הפולשנית. בניסויים השתתפו 257 חולי NASH בגיל ממוצע של 59 שנים וBMI- ממוצע של 34.6, כאשר שכיחות ה-CSPH הייתה 62.3%. על סמך תוצאות הניסויים פותח מודל ראשוני המתבסס על תוצאות בדיקת הנשיפה היכול לאבחן העדר CSPH ב-88% רגישות (sensitivity) והמצאות CSPH ב-85% סגוליות (specificity) עם 10% בתחום לא מוגדר.

החברה והיועצים המדעיים שלה רואים בתוצאות שהושגו בניסויים כחיוביות ובעלות משמעות קלינית, העשויות להיות בעלות משמעות כלכלית מהותית מאוד לחברה לאחר קבלת תוקף בניסוי פיבוטלי עתידי ואישור שיווק. בהתאם לכך החליטה החברה להתרכז ביישום זה כיישום המרכזי והראשון בתחום הכבד.
בהתאם לתוצאות לעיל ועל בסיס המודל שפותח לזיהוי CSPH בעזרת בדיקת הנשיפה, מתכוונת החברה לדון עם ה-FDA באפשרות להשתמש בתוצאות ניסויים המבוצעים בשיתופי פעולה עם חברות תרופות נוספות לצורך הגשת בקשה עתידית לשיווק היישום מתוך מטרה לקבל אישור שיווק בשנת 2020.

פרופ' סקוט פרידמן, דיקאן המחקר ומנהל היחידה למחלות כבד בבית הספר לרפואה Icahn בבית החולים Mount Sinai, בניו יורק מסר: אבחון CSPH בחולי NASH הינו קריטי להתערבות אפקטיבית שיכולה למנוע ירידה נוספת בתפקוד הכבד, לשפר את הפרוגנוזה של החולה ולהפחית את עלויות הטיפול. שיטות הבדיקה העכשוויות הינן פולשניות ומורכבות ואינן נגישות בהיקף נרחב, לכן בדיקת יתר לחץ דם בווריד הכבדי שאינה פולשנית חיונית כמענה לצרכים של אוכלוסייה הולכת וגדלה של חולי NASH. תוצאות הניסויים הללו מעידות שבדיקת הנשיפה BreathID יכולה להיות הבדיקה הלא פולשנית האפקטיבית הראשונה שתאפשר לנו לשפר את ניהול חולי ה-NASH בשלב המתקדם, הנמצאים בסיכון ליתר לחץ הדם בוריד הכבדי הפורטלי".

רפי ורנר, מנכ"ל אקסלנז ביוסיינס אמר: "אקסלנז מחויבת למינוף פלטפורמת בדיקת הנשיפה המוכחת שלנו, ה- BreathID ולהביא לשוק בדיקות נשיפה למגוון רחב של הפרעות בכבד ובמערכת העיכול. אנו מעודדים מאד מהתוצאות של שני ניסויים קליניים אלה המדגימים כי בדיקת הנשיפה שלנו מאבחנת באופן יעיל CSPH בחולי NASH, ויכולה לתת לרופאים כלי חדשני לשיפור ניהול אוכלוסיית חולים מורכבת וגדלה זו. יש לחברה אסטרטגיה מובנית במטרה להביא את הבדיקה לשוק עם השקה פוטנציאלית בשנת 2020".

אודות MBT
MBT הינה בדיקה פשוטה, לא פולשנית מבוססת נשימה שבה המטופל שותה חצי כוס של נוזל חסר טעם שעובר פירוק בכבד. הנשיפה של המטופל נאספת ונבדקת עם מערכת ה- BreathID כדי למדוד כמות תוצר פירוק ספציפי של הנוזל המשקף את היקף המטבוליזם של הכבד. בנוסף לזיהוי CSPH ב-NASH, נבחנת בדיקת הנשיפה מבוססת מטאצטין MBT)) בניטור מטופלים המאובחנים כבעלי מחלת כבד אקוטית/כרונית. ליכולת לנטר מטופלים אלה באמצעות בדיקה פשוטה ולא פולשנית יש פוטנציאל לשפר בצורה משמעותית את ניהול המטופלים הלוקים במחלות כבד ושיפור התוצאות הקליניות. כמו כן, אקסלנז משתפת פעולה עם חברות תרופות בכדי להעריך את יעילות בדיקת הנשיפה במעקב אחר תגובת פעילות הכבד לתרופות הפותחות על ידן.

אודות NASH
למעלה מ-8 מיליון אנשים בארה"ב ובאירופה חיים עם מחלתNASH מתקדמת, הדרגה החמורה ביותר של כבד שומני שאינו נובע מאלכוהול. NASH מוכר כגורם סיכון משמעותי להשתלת כבד והתפתחות סרטן ראשוני בכבד. שכיחות מחלת כבד שומני שאינה מאלכוהול צפויה לגדול בכ-21% עד 2030, במקביל לגידול של כ-63% בשכיחות NASH באותה תקופה.

אודות CSPH
יתר לחץ דם בווריד הכבדי CSPH)) Clinically significant portal hypertension, סיבוך של מחלת כבד כרונית ושחמת הכבד שבו יש עלייה בלחץ בווריד שמעביר את הדם ממערכת העיכול לכבד וקשור לעתים קרובות בעלייה בסיבוכי כבד. אבחון CSPH בחולים עם NASH הינו חשוב בהערכת הסיכון להתפתחות סיבוכי כבד, ייזום התערבות טיפולית כדי להפחית את לחץ הדם הכבדי וכדי לקבוע את הצורך בפרוצדורות נוספות ו/או ניטור. לחץ הדם הכבדי נמדד כיום בפרוצדורת (HVPG) hepatic venous pressure gradient, בדיקה פולשנית מסובכת, שחושפת את המטופל לקרינה ודורשת הזרקת חומרי ניגוד.

אודות אקסלנז ביוסיינס:
אקסלנז ביוסיינס עוסקת בפיתוח ושיווק מכשור רפואי לביצוע בדיקות נשיפה לצורך אבחון וניהול מחלות בדרכי העיכול והכבד. החברה מוכרת את מכשירי ה- BreathID®יחד עם ערכות חד פעמיות הנדרשות לצורך ביצוע הבדיקות. אקסלנז משווקת כיום בדיקה לאבחון חיידק ה-H. pylori בבדיקת נשיפה למעבדות מרכזיות ואזוריות בארה"ב וכן למעל 450 מרכזים רפואיים ברחבי העולם. בנוסף, מכשיר ה-BreathID® שפיתחה החברה הוכיח יעילות קלינית במספר יישומים בתחום תפקודי כבד ונמצא במספר ניסויים קליניים בתחום ה-NASH בשיתוף פעולה עם חברות פארמה. לאקסלנז אישורים רגולטוריים בארה"ב, אירופה, סין, מקסיקו, סינגפור וישראל לחלק מהאפליקציות, ומצויה בהליכי קבלת אישורים רגולטוריים נוספים. מידע נוסף ניתן למצוא באתר החברה: www.exalenz.com.