שייר וקמהדע מודיעות על קבלת אישור מה- FDA

הרחבת אופן השימוש של GLASSIA® כך שתכלול עירוי עצמי בטיפול בחולי אמפיזמה הנגרמת עקב מחסור חמור של אלפא 1 אנטיטריפסין
Human הינו הטיפול אוגמנטצית אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) היחיד המאושר ע"י ה-FDA לטיפול לעירוי עצמי ע"י החולים בבית

לקסינגטון, מסצ'וסטס ונס ציונה, ישראל (15 יוני, 2016) – שייר (Shire plc, LSE: SHP, NASDAQ: SHPG) וקמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעות היום כי מנהל התרופות והמזון האמריקאי (ה-FDA) אישר את הרחבת אופן השימוש עבור GLASSIA [Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), AAT], כך שמתן התרופה הינו הטיפול הראשון עבור מבוגרים החולים באמפיזמה הנגרמת ממחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין (AATD) חמורה אותו ניתן יהיה לבצע בעירוי עצמי, בבית החולה, לאחר הכשרה מתאימה.
לחולים ב- AATD יש רמות נמוכות או בלתי ניתנות לזיהוי של חלבון הנקרא אלפא-1 אנטיטריפסין או AAT, אשר מסייע להגן על רקמת הריאות מפני אנזימים מזיקים המופרשים באמצעות תאי הדם הלבנים1. המחלה עלולה להביא להתפרצות מוקדמת של אמפיזמה2. טיפול באמצעות GLASSIA מחליף את חלבון ה-AAT החסר בדם ובריאות.
כ- 100,000 בני-אדם בארה"ב סובלים מהמחלה, אם כי בגלל תחת-אבחון מתמשך, פחות מ-10% מהאנשים החיים עם מחסור ב- AAT אובחנו כראוי3,4. ארגון הבריאות העולמי (WHO), האגודה האמריקאית למחלות ריאה (The American Thoracic Society), האגודה האירופית למחלות במערכת הנשימה (European Respiratory Society) והועדה המדעית והרפואית של אגודת החולים Alpha-1 Foundation (MASAC) ממליצים כי כלל החולים במחלת ריאות חסימתית כרונית (COPD) ייבדקו למחלה5.
"חולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין מתמודדים עם מחלה מאתגרת העשויה לדרוש משטר טיפולי קבוע. החברה שלנו חותרת למצוא דרכים לספק עבור חולים אלה יותר אפשרויות וגמישות במשטר הטיפולי שלהם," ציין Blaine Forshage, מנהל תחום האימונולוגיה בארה"ב מטעם שייר. "עם אופן שימוש חדש זה עבור GLASSIA, אנו יכולים כעת להציע את טיפול האוגמנטציה היחיד של AAT, אשר מאושר לעירוי על ידי המטופלים עצמם בביתם, ובכך אנו מקדמים את מטרתנו לתמוך בקהילת חולי ה אלפא-1."
עם אישורה בשנת 2010 הייתה GLASSIA לתרופה הראשונה והיחידה במצב נוזלי המאושרת לשימוש לטיפול אוגמנטציה בחולי AATD. קמהדע ובקסלטה (לשעבר, Baxter International’s BioScience) חתמו על הסכם שיתוף פעולה אסטרטגי בלעדי להפצה ולרישיון של GLASSIA בשנת 2010. במסגרת ההסכם, בקסלטה הפכה להיות המשווקת הבלעדית של GLASSIA בארה"ב, קנדה, אוסטרליה וניו זילנד, והיא מורשית לייצר GLASSIA, תוך שימוש בטכנולוגיה של קמהדע במתקן בקסלטה, למכירות במדינות אלו.
"עירוי עצמי, לאחר הכשרה מתאימה, יכול להיות דרך נוחה עבור חולי AAT לקבל את טיפול האוגמנטציה שלהם," ציין Henry Moehring, נשיא ומנכל מנכ"ל אגודת החולים Alpha-1 Foundation. "אנחנו באגודה תמיד שבעי רצון לראות הרחבה של אפשרויות הטיפול עבור חולי AAT ואנו משבחים את אישור ה- FDA על הרחבת אופן השימוש הזו."
“אנו שמחים כי ה- FDA התיר כעת לחולים לבצע את העירוי של GLASSIA בעצמם, בביתם.” ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "ע"י ביטול הצורך להכנה מראש, המוצר שלנו מאפשר זמן מופחת להכנת הטיפול. אישור זה מאפשר שימוש נח יותר עבור המטופלים שיכולים כעת לבצע עירוי עצמי בביתם, ובנוסף יכול להפחית עלויות שנדרשו בעבר עבור מתן העירוי של טיפול האוגמנטציה בבית החולים. אנו מאוד שמחים על המשך הגידול במספר החולים בארה"ב המטופלים ב-GLASSIA, ומאמינים כי עירוי עצמי יתרום רבות לגידול עתידי. חשוב לציין כי לקמהדע מתקן יצור הבנוי בסטנדרטים הגבוהים ביותר, המאפשר לנו לתמוך בביקוש הגובר של- GLASSIA. בנוסף, אנו מצפים לעבודה המשותפת עם שייר, אשר תביא תועלת הן למטופלים והן לשתי החברות."
אודות GLASSIA (אלפא 1 אנטיטריפסין ממקור אנושי)
התוויה
תרופת ה-GLASSIA הינה inhibitor Alpha1-Proteinase ממקור אנושי לטיפול אוגמנטציה כרוני במבוגרים עם אמפיזמה הנגרמת עקב מחסור מולד חמור של אלפא 1 (מחלת ה-Alpha-1 Antitrypsin Deficiency). תרופת ה- GLASSIA מגבירה את רמות ה- AAT האנטיגניות והפונקציונליות (anti-neutrophil elastase capacity, ANEC) בסרום ובנוזל האפיתליאלי התוך ריאתי.
מגבלות שימוש
ההשפעה של טיפול האוגמנטציה עם כל חלבון אלפא 1 אנטיטריפסין, כולל GLASSIA, על החמרה ריאתית ועל התקדמות האמפיזמה במחלת ה- AATD, לא הודגמה באופן חד משמעי במחקרים קליניים אקראיים ומבוקרים.
נתונים קליניים המראים את ההשפעות ארוכות הטווח של טיפול האוגמנטציה ותחזוקה כרוני בחולים המטופלים באמצעות GLASSIA אינם זמינים.
GLASSIA איננה משמשת כטיפול עבור חולים במחלת ריאות, שאצלם חסר חמור בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין לא אובחן.