מרק ופייזר הודיעו ש-Avelumab האימונותרפי הניסיוני לטיפול בקרצינומה של תאי מרקל אושר על ידי ה-FDA למסלול המהיר

אישור המסלול המהיר יוצא הדופן ל- Avelumab נשען על אישור מסלול התרופה היתומה האחרון לטיפול בסרטן עור אלים זה
אישור המסלול המהיר מדגיש את הצורך הרפואי החמור וחסר המענה של החולים במחלה זו

דרמשטט, גרמניה וניו-יורק—( BUSINESS WIRE )—חברות התרופות מרק ופייזר הודיעו שמנהל המזון והתרופות האמריקאי ( FDA ) העניק אישור מסלול מהיר ל- *Avelumab , נוגדן ניסיוני אנטי PD-L1 חד-שבטי ממקור אנושי מלא, לטיפול בקרצינומה גרורתית של תאי מרקל ( MCC ), סוג של סרטן עור נדיר ואלים. [1,2]

אישור זה נשען על הייעוד שייעד ה- FDA ב-21 בספטמבר 2015 ל- Avelumab לטיפול ב- MCC למסלול תרופה יתומה. המסלול המהיר מיועד להקל על הפיתוח ולזרז את בחינתן של תרופות לטיפול במצבים רפואיים חמורים ולענות על צרכים רפואיים שנותרו ללא מענה.

"אנו שמחים שה- FDA ממשיך להכיר בצרכים חסרי המענה והדחופים של חולי קרצינומה גרורתית של תאי מרקל באמצעים רגולטורים למענק מסלול מהיר ל- Avelumab ," אמר ד"ר לוציאנו רוזטי, ראש מחלקת מחקר ופיתוח גלובלי בחטיבה הביופרמצבטית של חברת מרק. "אנו מצפים לקראת העבודה המשותפת עם ה- FDA על תהליך הבחינה המזורזת של Avelumab , ואנו מקווים להיות מסוגלים לספק בעתיד אפשרות טיפול פוטנציאלי חדש לחולים בסרטן קשה לטיפול זה."

"אנו שמחים לעבוד עם שותפינו במרק על פיתוח Avelumab בחולים עם קרצינומה של תאי מרקל עמידה או חוזרת," אמר ד"ר מייס רוט'נברג, סגן נשיא בכיר לפיתוח קליני ורפואי ומנהל רפואי של פייזר אונקולוגיה. "המסלול המהיר יאפשר לנו לתאם מאמצים אלה עם ה- FDA בצורה טובה יותר."

המסלול המהיר מיועד לתכנית הפיתוח הקליני של Avelumab לטיפול ב- MCC גרורתי, הכולל מחקר שלב 2, JAVELIN Merkel 200 , כדי להעריך את הבטיחות ואת היעילות של Avelumab בחולים עם MCC גרורתי שהתקדם לאחר לפחות מערך אחד של טיפולי כימותרפיה. המטרה העיקרית במחקר זה היא שיעור התגובה האובייקטיבית והמטרה המשנית כוללת בדיקת משך התגובה, מידת ההישרדות כאשר המחלה בנסיגה, אחוזי הישרדות כלליים ובטיחות. המחקר, אליו נרשמו 88 חולים – מספר גבוה מ-84 החולים שציפו שיירשמו – ייערך במקומות שונים כגון אסיה פסיפיק, אוסטרליה, אירופה וצפון אמריקה.

תכנית הפיתוח הקליני ל- Avelumab כוללת כעת מעל ל-1000 חולים שקיבלו טיפול עבור מעל ל-15 סוגי גידולים לרבות סרטן השד, סרטן הוושט והקיבה, סרטן ראש וצוואר, MCC , סרטן מזותליומה, מלנומה, סרטן ריאות מסוג תאים לא קטנים, סרטן שחלות, סרטן תאי הכליה וסרטן השלפוחית.

אודות מסלולי ה- FDA
הענקת אישור המסלול המהיר ומסלול התרופה היתומה על ידי ה- FDA ל- MCC גרורתי אינו משנה את הדרישות הרגולטוריות הרגילות לביסוס מידת הבטיחות והיעילות של תרופה באמצעות מחקרים מתאימים ומבוקרים היטב שיאפשרו את אישורה.

המסלול המהיר מתוכנן להקל על פיתוח ולזרז את בחינתן של תרופות לטיפול במצבים רפואיים חמורים ולענות על צרכים רפואיים שנותרו ללא מענה. משעה שתרופה מתקבלת למסלול המהיר, מתקיימת תקשורת מוקדמת ותכופה בין ה- FDA לחברת התרופות לאורך תהליך הפיתוח ובחינת התרופה כולו. תכיפות התקשורת יכולה לעזור לפתור סוגיות ולענות על שאלות במהירות ולעיתים קרובות להוביל לאישור מוקדם של התרופה והנגשתן של תרופות חשובות חדשות לחולים. מוצרי המסלול המהיר מועמדים להליכי בחינה ואישור מזורזים, בתנאי שהם עומדים בקריטריונים הרלוונטיים, ולבחינה מתמשכת של יישומי שוק על ידי ה- FDA .

מסלול תרופה יתומה מוענק לתרופות המיועדות לטיפול במחלות או הפרעות נדירות המשפיעות על פחות מ-200,000 איש בארצות הברית או מחלות שמשפיעות על מעל ל-200,000, אבל שהתרופות להן אינן צפויות לכסות את עלויות הפיתוח והשיווק שלהן.

Avelumab* הוא שם לא קנייני בינלאומי המוצע לנוגדן PD-L1 החד-שבטי ( MSB0010718C ). Avelumab נחקר כעת קלינית ועוד לא הוכח בטוח לשימוש או יעיל. אין כל ערובה לכך ש- Avelumab יאושר בהתוויה המיועדת על ידי כל רשות בריאות ברחבי העולם.