אופנהיימר על תוצאות הניסוי של ביובלאסט

עדכון ממחלקת המחקר של אופנהיימר על תוצאות הניסוי שפרסמה אמש ביובלאסט
חברת Bio Blast)ORPN) דיווחה אתמול על נתוני בטיחות טובים לתרופת Cabaletta בניסוי שלב 2/3 לטיפול במחלה הגנטית הנדירה OPMD. תוצאות הבטיחות, המתבססות על מדגם של 11 חולים שמשתתפים בניסוי, הינן בהתאם לצפי, אך הגיעו מעט לפני מועד התכנון המקורי (סוף 2014). חשוב לציין כי החומר הפעיל ב-Cabaletta, הטריהלוז, הוא חומר שמוכר כ-GRAS (Generally Regarded As Safe) ומשמש כחומר פעיל במספר תרופות דגל בתחום ביוטכנולוגיה, ולכן נושא הבטיחות צפוי היה לעבור בהצלחה. עם זאת, המשמעות של הנתונים שפורסמו היא כי הבטיחות לא נפגעה גם במינונים גבוהים במיוחד של טריהלוז (30 גרם) לרקמת השריר.

לאחר ממוצע של 7 אינפוזיות שבועיות, לא נמצאו ממצאים חריגים ב-11 מהמטופלים שטופלו ב-Cabaletta. בנוסף, לא נמצאו רמות חריגות של גלוקוז ואינסולין בקרב המטופלים.

בחירת המינונים בתרופה נראית חיובית כרגע. המחקר שבוצע בחולדות עשה שימוש של 1 גרם של טריהלוז לכל 1 ק"ג של משקל. מעבר לבני אדם גורר שימוש ב-160 מ"ג טריהלוז לכל ק"ג משקל – כלומר, 11 גרם טריהלוז לאדם השוקל 70 קילוגרם. כאמור, בניסוי נעשה שימוש ב-30 גרם טריהלוז לאדם, כמעט פי 3 מהמינון הנחוץ ולכן, ישנו מרווח ביטחון בהיבט זה. בנוסף, נתוני הפארמקוקינטיקה היו חיוביים ותמכו בהערכה שה-Cabaletta משיגה ריכוזי פלסמה מספיקים על מנת להעביר את התרופה באפקטיביות לשריר.