הגשת בקשה להכרה בתרופה האוראלית לטיפול בתת פעילות בלוטת יותרת התריס

לתרופה האוראלית לטיפול בתת פעילותשל בלוטת יותרת התריס
בהמשך להודעת החברה מיום 22 בינואר 2014 בדבר הגשת בקשה להכרה בתרופה האוראלית לטיפול בתת פעילות בלוטת יותרת התריס המפותחת על ידי החברה הבת אנטרה (ביו) בע"מ, חברה פרטית אשר החברה מחזיקה בכ-52% מהונה המונפק והנפרע בדילול מלא ("אנטרה"); הודיעה אנטרה לחברה כי קיבלה ממנהל המזון והתרופות בארה"ב (FDA) אישור להכרה במעמד של תרופת יתום לתרופה האוראלית שהיא מפתחת לטיפול בתת פעילות של בלוטת יותרת התריס (Hypo-Parathyroidisim).

בלוטות יותרת התריס (4 בלוטות) הממוקמות בצמוד לבלוטת התריס אחראיות על וויסות רמת הסידן (calcium) בגוף. בעת מחסור בסידן מפרישות הבלוטות הורמון בשם PTH (Parathyroid Hormone) הגורם לעליה ברמת הסידן. תת-פעילות בבלוטות נוצרת במקרים בו הן נפגעו או הוצאו בניתוח לכריתת בלוטת התריס או מחוסר תפקוד הנובע מניוון או מסיבות שונות. הטיפול המקובל כיום לטיפול במחלה ניתן באמצעות לקיחת סידן וויטמין D ותרופות אחרות לטיפול בסימפטומים של המחלה. מאחר וברוב המקרים נדרש החולה לקחת כמויות יחסית גדולות של סידן, נוצרות תופעות לוואי בעיתיות כגון הפרעות נוירולוגיות, אבנים בכליות, וכולי.

בהמשך להודעת החברה בעבר כי החומר הפעיל המשמש לתרופה האוראלית שהיא מפתחת כיום לטיפול באוסטאופורוזיס, הורמון הPTH , יכול לשמש גם כתרופה יעילה למחלת תת-פעילות בלוטת יותרת התריס, ובהמשך להודעתה של החברה מיום 5 באוגוסט 2013 על כוונתה לבצע ניסויים קלינים בבני אדם במרכז רפואי באנגליה Norfolk and Norwich University Hospitals, אשר אמור להתבצע ב 10-15 מתנדבים החולים במחלה ובמשך תקופה של 4 חודשים, מודיעה כאמור אנטרה כי קיבלה ממנהל המזון והתרופות בארה"ב (FDA) אישור להכרה במעמד של תרופת יתום לתרופה האוראלית שהיא מפתחת לטיפול בתת פעילות של בלוטת יותרת התריס (Hypo-Parathyroidisim).
על פי הידוע היקף המחלה בארה"ב מוערך בכ- 50,000 חולים בארה"ב בלבד, החברה מעריכה כי התרופה שהיא מפתחת תתאים לכ 50% מהם.

אנטרה הדגישה לחברה כי הינה ממשיכה במקביל בפעילות הפיתוח של התרופה האוראלית לטיפול באוסטאופורוזיס.

סטטוס תרופת יתום קיים בארה"ב מאז שנת 1983 והוא מוסדר בחוק (Orphan Drug Act). הוא נועד לתת תמריץ לפיתוח תרופות בעלות פוטנציאל למנוע או לטפל במחלות קשות אשר משפיעות על פחות מ- 200,000 אנשים בארה"ב. הסיווג כתרופת יתום הוא בעל השפעות נרחבות מבחינה רגולטורית ומסחרית והוא מקנה, בין היתר, שבע שנות בלעדיות בשוק לאחר אישור התרופה לשיווק (ללא קשר למעמד הפטנט), קיצורי לוחות זמנים, הנחה בעלויות של המשך ההליך הרגולטורי מול ה-FDA, זיכויי מס משמעותיים ועוד.